自2008年以來，罕見病藥品的銷售額增加了將近一倍。隨著生物制藥公司越來越專注于開發治療各種罕見病的藥物，這一增長趨勢將一直延續到2022年。一項最新發布的報告預測，到2022年，這類超級昂貴的藥物銷售額將會再次接近翻倍，達到2090億美元。
在該報告中，生命科學商業情報公司Evaluate預計，從現在起到2022年，罕見病藥品在整個制藥行業的增長中將占32%。根據分析，在去年罕見病藥品的銷售達到1150億美元之后，到2022年這類藥品將會再增加940億美元的銷售額。
醫藥網8月28日訊 報告指出，制藥公司越來越依賴罕見病藥品，因為這樣可以去滿足更多尚未滿足的需求，可以提出更加引人矚目的市場準入價值主張。此外，制藥公司開發治療罕見病的藥物還可以獲得研發獎勵。
最近，在獲取研發獎勵方面，制藥公司一直在受到監督審查。一些美國國會議員認為，某些制藥公司正在鉆法律的空子，也用治療大量患者人群的藥物來套取研發獎勵。
今年早些時候，參議員奧林·哈奇（Orrin Hatch）、查克·格拉斯利（Chuck Grassley）和湯姆·科頓（Tom Cotton）給美國政府問責辦公室主任寫信，要求對《孤兒藥法案》進行審查。這部法律是1983年頒布的，該法提供了激勵措施，促進制藥公司針對可能被忽略的疾病領域進行藥品研發。
報告重點指出了制藥公司如何利用法律，以大市場藥物的身份合理地撈取大量的研發獎勵。一些最暢銷的藥物最初由于治療有著龐大患者人群的疾病而獲批，然后制藥公司針對罕見病領域再申請新適應癥，獲得減免稅務和壟斷定價權等好處。采取了類似做法的藥物包括：阿斯利康（AstraZeneca）的瑞舒伐他汀（Crestor）、大冢制藥（Otsuka）抗精神病藥物阿立哌唑（Abilify）、羅氏（Roche）抗癌藥物赫賽?。℉erceptin）和艾伯維（AbbVie）的抗類風濕關節炎藥物阿達木單抗（Humira）。
由于罕見病藥品治療的疾病涉及少數患者人群，因此藥價高昂。例如，Brineura是治療一種極其罕見的溶酶體貯積癥的藥物，最近馬林制藥（BioMarin）把該藥在打折前的價格定為70.2萬美元。（來源：醫藥網）
