近日，國家衛(wèi)健委、國家藥監(jiān)局等 5 部門聯(lián)合制定了《第一批罕見病目錄》。
121罕見病公布
據(jù)統(tǒng)計，共有121個罕見病在目錄中。
2016年9月，罕見病發(fā)展中心發(fā)布被稱為“民間版罕見病目錄”的《中國罕見病參考名錄》，共收錄147種疾病，希望為官方目錄的推出提供參考。其中，88種疾病與此次發(fā)布的國家版罕見病目錄重疊。
罕見病發(fā)展研究中心表示，此次國家版目錄的發(fā)布是整個行業(yè)多方努力的結(jié)果，將給罕見病患者及孤兒藥行業(yè)帶來希望。
罕見病藥物，可減免臨床試驗
2017年5月，CFDA曾發(fā)布關(guān)于征求《關(guān)于鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新加快新藥醫(yī)療器械上市審評審批的相關(guān)政策》（征求意見稿）意見的公告。
公告提出，罕見病治療藥物申請人可提出減免臨床試驗申請，加快審評審批。對于在國外已批準上市的罕見病治療藥物，可有條件批準上市，上市后在規(guī)定時間內(nèi)補做相關(guān)研究。
不過，這些藥物的市場容量不大，不會出現(xiàn)重磅藥品。（來源：國家衛(wèi)健委）
